Az utóbbi években egyre több súlyos betegség kutatása az őssejt-terápia felé vette az irányt. Mára már nem a fantázia birodalmába tartozik az, hogy egy beteg károsodott szövetének sejtjeit saját "friss" sejtjeivel helyettesítsék. Az effajta sejtterápiás eljárásokat, amelyek a regeneratív medicina körébe tartoznak, a gyógyászat legutóbbi nagy ugrásaként tartjuk számon.
A barcelonai Hospital Clínic vezető helyet foglal el a világon a sejtterápia egy innovatív alkalmazásában, melynek során őssejteket vetnek be a Crohn-betegség elleni küzdelemben. Ez az örökletes, krónikus gyulladásos bélbetegség Spanyolországban a népesség mintegy 1%-át sújtja, és jelentősen rontja az érintett páciensek életminőségét. Az újonnan kidolgozott eljárás az úgynevezett autológ csontvelő-transzplantáción alapul - vagyis az olyan csontvelő-átültetésen, ahol a beteg vérképző rendszerét a saját magából származó sejtekkel népesítik be újra. Mivel a Crohn-betegség gyakran nem reagál a gyógyszeres kezelésre, és még az igen összetett műtéti beavatkozás sem kecsegtet gyógyulással, óriási szükség van további terápiás alternatívákra.
A barcelonai Hospital Clínic a módszer bevezetése mellett az Egyesült Államokban és Olaszországban gyűjtött pozitív tapasztalatok nyomán döntött. Az ottani adatok azt mutatták, hogy az átlagosan 6 éves megfigyelési periódus alatt a transzplantált betegek 80 százalékánál sikerült a betegséget teljesen felszámolni. A maradék 20 százaléknál is jelentős javulás volt kimutatható, betegségük az átültetés után már a hagyományos gyógyszerekre is jól reagált. Dr. Julián Panés és Dr. Elena Ricart, a barcelonai Hospital Cliníc gasztroenterológusai első alkalommal 2008. augusztusában végeztek Crohn-betegen őssejtbeültetést. Mára már 6 spanyolországi beteg számára vált valósággá az ígéretes gyógymód: közülük hárman túlestek a procedúrán, és a megfigyelés időszakában vannak, míg hárman még a terápia különböző állomásait járják.
A Crohn-betegség csakúgy mint a colitis ulcerosa, vagyis a fekélyes bélgyulladás a gyulladásos bélbetegségek közé tartozik. A Crohn-betegség egy genetikailag meghatározott krónikus állapot, amely akkor következik be, amikor a beteg immunrendszere elkezdi nem megtűrni a normális bélflóra baktériumait, s ennek nyomán szűnni nem akaró abnormális gyulladásos reakció indul be. Az idült gyulladás talaján aztán fekélyek alakulnak ki a béltraktus különböző szakaszain. A betegség lefolyására a megjósolhatatlan kitörési epizódok jellemzők. A tünetek súlyossága az élet során folytonosan változik attól függően, hogy éppen a béltraktus mekkora részét érinti a betegség, és hogy az alkalmazott gyógymód az adott pillanatban mennyire hatásos.
A Crohn-betegség rendszerint a fiatal, 18-40 éves korosztály körében jelentkezik leginkább. A diagnózis felállítása nem mindig könnyű, mert a panaszok - hastáji fájdalom, hasmenés, hányás, hányinger, láz, általános rossz közérzet stb. - sok más emésztőrendszeri betegség tüneteivel átfednek. Bár a kór súlyossága egy beteg életén belül is, és betegről betegre is változó, az igazán komoly esetekben a páciens nem képes többé a normális életvitelre, és rengeteg szenvedéssel kell szembenéznie.
Azokban a súlyos esetekben, ahol a páciens élete során újra és újra fellángol a betegség, az orvostudomány eddig csak néhány korlátozottan hatékony eszközzel tudott fellépni. A hagyományos gyógyszeres terápiák a gyulladásos folyamatokat kortikoszteroidokkal és más immunrendszert elnyomó biológiai vegyületekkel próbálják féken tartani, hogy elkerülhető legyen a sipolyok (a bél üregének egy pontját például a bél egy másik szakaszával, a húgyhólyaggal, a hüvellyel, vagy a külvilággal összekötő rendellenes járatok), illetve a bélcsatorna szűkületének (stenosis) kialakulása. Azonban az ilyen esetek mintegy 70 százalékában egy későbbi időpontban mégis szükségessé válik az érintett bélszakaszok eltávolítása, vagyis a gyógyszeres kezelés lényegében csődöt mond. A műtét olykor igen agresszív, hiszen nem ritka, hogy a teljes vastagbélnek vagy a vékonybél jelentékeny hányadának a kimetszése válik szükségszerűvé. Ezzel nyilvánvalóan lényegesen romlik a tápanyagok felszívásának a hatékonysága, és a vastagbél külvilágba való kivezetése (kolosztómia) esetén a beteg testképe is súlyosan csorbul, nem beszélve az életminőség romlásáról. Érthető tehát, ha mind a betegek, mind orvosaik mindenfajta olyan lehetőség előtt nyitottak, amivel ezt a terápiás utat ki lehet váltani - olvasható az egyetem sajtóközleményében.
A csontvelői őssejtek beültetését megelőző néhány hetet a betegeknek már a kórházban kell tölteniük. Az autológ csontvelői őssejt-beültetések sikere legalább annyira múlik a kórház hematológiai osztályának munkáján, mint a gasztroenterológiai osztályén, hiszen az alkalmazott eljárás lényegileg ugyanaz, mint amit a leukémiás betegek kezelésénél alkalmaznak.
Az őssejtbeültetéses kezelésre tehát azoknál a pácienseknél kerül sor, akik súlyos, többszörösen visszatérő Crohn-betegségben szenvednek. A közelítőleg két hónapot igénybe vevő eljárás 6 lépése az alábbiakban foglalható össze:
Kezdeti kemoterápia. Ebben a szakaszban a betegek a fehérvérsejtek (vagyis immunsejtek) képzését elnyomó ciklofoszfamidot kapnak, amit G-CSF-fel, az ugyanezen sejtek képzését serkentő hormonszerű anyaggal ellensúlyoznak.